Летом 2020 года в адрес Уполномоченного по правам ребёнка в Липецкой области Юрия Тарана поступил ряд обращений об оказании помощи детям-инвалидам в обеспечении жизненно необходимым препаратом рисдиплам. Родителям детей со спинальной мышечной атрофией (СМА) длительное время не удавалось получить данное лекарство. Лекарственный препарат просто не был зарегистрирован на территории России.

Спинальная мышечная атрофия — одна из наиболее частых причин детской смертности, вызванной наследственными заболеваниями. При СМА ребенок постепенно утрачивает моторные функции, может перестать двигаться и даже дышать.

Благодаря слаженной работе детского омбудсмена, представителей Благотворительного фонда «Особая забота» и врачей нашего региона удалось включить детей в гуманитарную программу от швейцарской фармацевтической компании «Roshe» и получить лекарство до его регистрации на территории РФ. Сейчас дети уже проходят курс лечения.

В настоящее время Министерство здравоохранения РФ зарегистрировало препарат рисдиплам для лечения спинальной мышечной атрофии для взрослых и детей. Ожидается, что средство поступит в продажу в мае 2021 года. Важно помнить, что промедление с выдачей лекарств детям с тяжёлыми заболеваниями может отрицательно сказаться на их состоянии, а дорогостоящие препараты жизненно необходимы именно в эту минуту, отметил Юрий Таран.